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FDA aprova medicamento capaz de tratar duas formas de esclerose múltipla

Diante de fortes evidências científicas de três grandes estudos de Fase III, o anticorpo monoclonal ocrelizumabe foi aprovado nos Estados Unidos para tratar a esclerose múltipla, tanto na forma recorrente, que evolui por surtos, como na forma primária progressiva da doença, considerada a mais incapacitante 

 

São Paulo, março de 2017 – O FDA (Food and Drug Administration), órgão regulador de medicamentos dos Estados Unidos, acaba de aprovar o uso do anticorpo monoclonal ocrelizumabe, com o nome comercial OCREVUS®.

O ocrelizumabe é o primeiro e único medicamento que tratará dois tipos da esclerose múltipla: a primária progressiva e a remitente recorrente – forma esta que atinge a maioria das pessoas diagnosticadas com esta doença.

A aprovação foi baseada em três grandes estudos científicos multicêntricos cujos resultados, publicados na edição de janeiro da New England Journal of Medicine (NEJM), demonstraram reduções consistentes nos principais marcadores de atividade e progressão da esclerose múltipla.

"A aprovação do ocrelizumabe pelo FDA é o início de uma nova era para os pacientes com esclerose múltipla e representa um importante avanço científico, por ser a primeira terapia da classe direcionada para as células B ", disse Sandra Horning, diretora médica e chefe global de desenvolvimento de produtos da Roche. "Até agora, nenhum tratamento aprovado pelo FDA estava disponível para ambas as formas de esclerose múltipla e os pacientes continuavam sentindo os efeitos da atividade da doença e da progressão de incapacidade, apesar das terapias disponíveis. Acreditamos que Ocrevus® tem o potencial de mudar o curso da doença e estamos empenhados em ajudar aqueles que podem se beneficiar com o acesso aos nossos medicamentos", complementa Horning.

A esclerose múltipla é uma doença degenerativa e sem cura que se manifesta de duas formas. A mais comum, encontrada em cerca de 80% dos casos, é a remitente recorrente que é caracterizada por exacerbações (surtos) seguidas por melhora total ou parcial da incapacidade gerada. Já a forma progressiva é o desenvolvimento dos sintomas e dos déficits neurológicos sem remissão das lesões. Nos dois casos, a doença afeta o sistema nervoso central e medula espinhal dos pacientes dificultando os movimentos motores e a independência dos portadores dessa doença.

 

Sobre a esclerose múltipla
A esclerose múltipla (EM) é uma doença crônica que afeta cerca de 35 mil pessoas no Brasil, segundo a Associação Brasileira de Esclerose Múltipla – ABEM, para a qual não há cura. EM ocorre quando o sistema imunológico ataca anormalmente o isolamento em torno de células nervosas (bainha de mielina) no cérebro, medula espinhal e nervos ópticos, causando inflamação e danos consequentes. Este dano pode causar uma ampla gama de sintomas, incluindo fraqueza muscular, fadiga e dificuldade em ver, e pode, eventualmente, levar à deficiência. A maioria das pessoas com EM são mulheres e experimentam seu primeiro sintoma entre 20 e 40 anos de idade, tornando a doença a principal causa de incapacidade não-traumática em adultos mais jovens.

A EM remitente recorrente é a forma mais comum da doença, aproximadamente 85% dos diagnosticados, e caracteriza-se por episódios de sinais ou sintomas novos ou agravados (recorrências), seguidos de períodos de recuperação. A maioria dos pacientes desta forma da doença irá, eventualmente, fazer transição para EM secundária progressiva, em que eles experimentam agravamento contínuo da deficiência ao longo do tempo.

Já a EM primária progressiva é uma forma debilitante da doença marcada por sintomas que se agravam de forma constante, mas tipicamente sem recorrências distintas ou períodos de remissão. Aproximadamente 15% dos pacientes com esclerose múltipla diagnosticados, têm a forma progressiva da doença e, até agora, não havia nenhuma terapia aprovada.

A atividade da doença consiste em inflamação no sistema nervoso e perda permanente de células nervosas no cérebro e medula espinhal, mesmo quando seus sintomas clínicos não são aparentes ou não parecem estar piorando. O objetivo do tratamento é reduzir a atividade da doença para impedir que a incapacidade progrida.

 

Sobre o estudo OPERA I e II
Nos dois estudos de Fase III, OPERA I e OPERA II, ocrelizumabe demonstrou eficácia superior nos três principais marcadores da atividade da doença determinando redução, pela metade, das reincidências de surtos por ano, retardando o agravamento da incapacidade e reduzindo significativamente as lesões de sistema nervoso central  à ressonancia magnética  durante o período de tratamento controlado de dois anos. Além disso, uma proporção semelhante de pacientes, entre ocrelizumabe e o medicamento comparador (betainterferona-1a em dose alta, apresentaram uma baixa taxa de eventos adversos e infecções graves.

Os dados dos dois estudos (OPERA I e OPERA II) em Esclerose Múltipla Remitente Recorrente mostraram que ocrelizumabe foi superior a betainterferona-1a em dose alta, uma terapia bem estabelecida em termos de redução de três importantes marcadores de atividade da doença: recidivas (parâmetro primário), progressão da incapacidade e atividade da lesão cerebral nos dois anos do período de tratamento controlado.

 

Sobre o estudo ORATORIO
Em um estudo de Fase III focado em pacientes com esclerose múltipla primária progressiva, denominado ORATORIO, o ocrelizumabe reduziu significativamente o risco de progressão confirmada da incapacidade, de modo sustentado por pelo menos 12 semanas (parâmetro primário) e 24 semanas (um parâmetro secundário importante), em comparação ao placebo. O tratamento com ocrelizumabe também mostrou redução significativa nos sinais de atividade da doença no cérebro.

 

Sobre ocrelizumabe
Com o nome comercial Ocrevus®, o ocrelizumabe é o primeiro e único medicamento que obteve aprovação para o tratamento da esclerose múltipla primária progressiva e para a forma remitente recorrente. Trata-se de um anticorpo monoclonal humanizado recombinante desenvolvido  para atuar apenas nas células B CD20-positivas, um tipo específico de célula imunológica que determina danos anormais à mielina (isolamento e suporte de células nervosas) e danos axonais (células nervosas). Com base em estudos pré-clínicos, ocrelizumabe, liga-se a proteínas de superfície de células CD20 expressas em certas células B, mas não em células tronco linfóides e plasmócitos. e, portanto, sua ação mantém  preservadas funções importantes do sistema imunológico, como a formação de anticorpos.