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FDA aprova emicizumabe para hemofilia A com inibidores

Primeiro novo medicamento, em quase 20 anos, indicado para tratar pessoas com Hemofilia A e inibidores.
Estudos demonstraram redução dos sangramentos em adultos e em crianças. Trata-se do único medicamento desenvolvido para autoaplicação semanal por injeção subcutânea (abaixo da pele)

 

São Paulo, novembro de 2017 - A Roche, líder mundial em inovação em saúde, anuncia que o FDA, agência regulatória dos EUA, aprovou Hemlibra® (emicizumabe) para uso profilático de rotina, visando prevenir ou reduzir a frequência dos episódios hemorrágicos em pessoas com hemofilia A e inibidores contra o fator VIII.  Em dois dos maiores estudos clínicos para registro (pivotais) realizados nesse grupo de pacientes, emicizumabe demonstrou ser capaz de reduzir substancialmente os sangramentos em adultos e em crianças.

Quase uma em cada três pessoas que tem hemofilia A grave pode desenvolver inibidores contra as terapias de reposição de fator VIII, o que acarreta risco maior de sangramentos potencialmente fatais ou repetidos – responsáveis também por danos articulares no longo prazo.

“A aprovação de emicizumabe representa um importante avanço para as pessoas que tem hemofilia A com inibidores e que lutam para controlar seus sangramentos, sem terem tido um novo medicamento em quase 20 anos”, afirmou Dra. Sandra Horning, Diretora Médica e de Desenvolvimento Global de Produtos da Roche. “Acreditamos que o medicamento irá promover maior proteção contra os sangramentos e reduzir o impacto da administração do tratamento para pessoas que tem hemofilia A com inibidores. O nosso compromisso é ajudar essas pessoas a terem acesso a esse medicamento.”

O anticorpo monoclonal foi analisado pelo FDA em caráter prioritário e, em setembro de 2015, recebeu a Designação de Tratamento Revolucionário para pessoas com 12 anos de idade ou mais que tem hemofilia A com inibidores. Os dados dos estudos HAVEN 1 e HAVEN 2 estão sendo analisados em ritmo acelerado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e o produto foi submetido às autoridades de saúde em todo o mundo, incluindo o Brasil.

“Pacientes com hemofilia A que desenvolvem inibidores enfrentam um grande desafio para evitar sangramentos e costumam necessitar de infusões do medicamento várias vezes por semana, o que pode ser particularmente difícil para crianças pequenas e seus familiares”, disse o Dr. Guy Young, médico e diretor do Programa de Hemostasia e Trombose do Children’s Hospital de Los Angeles e professor de Pediatria na University of Southern California Keck School of Medicine.

 

Sobre os estudos

No estudo de fase III HAVEN 1, pacientes maiores de 12 anos de idade com hemofilia A com inibidores receberam a profilaxia com emicizumabe e tiveram uma redução estatisticamente significativa nos sangramentos tratados, de 87%, em relação aos que não receberam qualquer profilaxia. Em uma análise intrapaciente, a profilaxia com emicizumabe resultou em redução de 79% dos sangramentos tratados, em relação ao uso profilático prévio com um agente de bypass (BPA), registrado no grupo do estudo não intervencionista, antes da inclusão.

Os resultados preliminares do estudo HAVEN 2, em crianças abaixo dos 12 anos de idade com hemofilia A com inibidores, mostraram que 87% das que receberam terapia profilática com emicizumabe não tiveram nenhum sangramento tratado. Em uma análise intrapaciente de 13 crianças que haviam participado do estudo não intervencionista, a profilaxia com emicizumabe resultou em uma redução de 99% nos sangramentos tratados, em comparação ao tratamento prévio com um BPA profilático ou sob demanda. Os eventos adversos mais comuns, que ocorreram em 10% ou mais dos pacientes tratados com emicizumabe, foram reações no local da injeção, cefaleia e dor articular (artralgia).

O medicamento está sendo estudado em um robusto programa de desenvolvimento clínico que inclui mais dois estudos de fase III, HAVEN 3 e 4. O estudo HAVEN 3 está avaliando a profilaxia com emicizumabe administrado uma vez por semana ou uma vez a cada duas semanas, em pacientes com 12 anos de idade ou mais, com hemofilia A sem inibidores contra o fator VIII.

O estudo HAVEN 4 está avaliando a profilaxia com emicizumabe administrado a cada quatro semanas, em pacientes com 12 anos de idade ou mais, com hemofilia A com ou sem inibidores.

 

BR/NCOM/1117/0138