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Comissão Europeia aprova novo medicamento para tratamento da hemofilia A com inibidores

Trata-se do primeiro medicamento novo, em mais de 20 anos, para tratamento de pessoas com hemofilia A com inibidores na Europa. Com administração subcutânea uma vez por semana, molécula pode ajudar a reduzir carga do tratamento

 

A Comissão Europeia, agência regulatória na Europa, acaba de conceder a aprovação ao medicamento Hemlibra® (emicizumabe), desenvolvido pela Roche, para a profilaxia de rotina de episódios de sangramento em pessoas com hemofilia A com inibidores do fator VIII. O medicamento foi estudado para uso em pacientes de todas as faixas etárias. Aproximadamente uma a cada três pessoas com hemofilia A grave pode desenvolver inibidores contra terapias de reposição do fator VIII, fazendo com que tenham maior risco de apresentar episódios de sangramento – o que acarreta mais risco de morte ou episódios recorrentes de sangramento que podem causar lesão articular em longo prazo.1 Pessoas com hemofilia A com inibidores têm um risco 70% maior de morte em comparação a pessoas sem inibidores.2

"Essa aprovação representa uma notícia importante para pessoas com hemofilia A. O desenvolvimento de inibidores não somente coloca essas pessoas em maior risco de apresentarem sangramentos frequentes e graves, mas também dificulta o manejo desse distúrbio, com opções de tratamento limitadas até este momento," afirma Johannes Oldenburg, professor do Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University of Bonn, Alemanha. "A diminuição da ocorrência de sangramentos e as melhoras na qualidade de vida apresentadas nos estudos clínicos com o uso do emicizumabe, em comparação aos tratamentos atuais, comprovam seu potencial de melhorar o tratamento da hemofilia A com inibidores".

"Acreditamos que o emicizumabe tem o potencial de fazer uma grande diferença nas vidas das pessoas com hemofilia A com inibidores e estamos comprometidos em trabalhar com estados-membros da União Europeia para fornecer acesso a este importante medicamento o mais rápido possível. Pela primeira vez, em mais de 20 anos, temos um novo medicamento na terapia da hemofilia", destaca Dra. Sandra Horning, chefe do departamento médico e líder de desenvolvimento global de produtos da Roche.

A aprovação na Europa, assim como ocorreu nos Estados Unidos, é baseada em dois dos maiores estudos clínicos em pessoas com hemofilia A com inibidores em que o emicizumabe apresentou eficácia superior em comparação ao tratamento anterior com agentes de bypass como profilaxia ou sob demanda.

No estudo HAVEN 1, em adultos e adolescentes (a partir de 12 anos de idade) com hemofilia A com inibidores, a profilaxia com emicizumabe demonstrou redução estatisticamente significativa de 87% em sangramentos tratados, em comparação a nenhuma profilaxia. Em uma primeira análise intra-paciente, a profilaxia com emicizumabe resultou em uma redução estatisticamente significativa de 79% em sangramentos tratados, em comparação à terapia anterior com profilaxia usando agentes de bypass.

Já os resultados preliminares do estudo HAVEN 2, em crianças com menos de 12 anos de idade com hemofilia A com inibidores, mostraram que 87% delas, que receberam profilaxia com emicizumabe,  não apresentaram nenhum sangramento com necessidade de tratamento. Em uma análise intra-paciente conduzida em 13 crianças que participaram do ENI, a profilaxia com Hemlibra resultou em uma redução de 99% em sangramentos tratados em comparação ao tratamento anterior com um agente de bypass.

Os eventos adversos mais comuns nos estudos clínicos reunidos - e que ocorreram em ≥ 10% das pessoas tratadas com emicizumabe - foram reações no local da injeção e cefaleia. No estudo HAVEN 1, três pessoas apresentaram eventos de microangiopatia trombótica e duas pessoas apresentaram eventos trombóticos graves quando, em média, uma quantidade cumulativa de mais de 100 U/kg de concentrado de complexo protrombínico ativado (outro medicamento) foi administrada por ≥ 24 horas enquanto recebiam profilaxia com emicizumabe.


Perspectivas

Emicizumabe está sendo estudado em um robusto programa de desenvolvimento clínico que inclui dois estudos de fase III adicionais - o HAVEN 3 e o HAVEN 4. Os resultados do estudo HAVEN 3 mostraram uma redução estatística e clinicamente significativa no número de sangramentos tratados ao longo do tempo em adultos e adolescentes (a partir de 12 anos de idade) com hemofilia A sem inibidores, que receberam profilaxia com emicizumabe  todas as semanas ou a cada duas semanas em comparação aos que não receberam profilaxia. Já os dados preliminares do estudo HAVEN 4 mostraram um controle clinicamente significativo de sangramentos em adultos e adolescentes (a partir de 12 anos de idade) com hemofilia A, com ou sem inibidores, que receberam profilaxia com Hemlibra uma vez a cada quatro semanas. Os dados desses dois estudos serão apresentados em uma futura conferência médica e enviados às autoridades sanitárias de todo o mundo para que sua aprovação seja considerada.